Γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται να καταργήσει τους βηματοδότες

Χρησιμοποιώντας έναν γενετικά τροποποιημένο ιό ως όχημα για την εισαγωγή επιπλέον γονιδίων σε κύτταρα της καρδιάς, ερευνητές στις ΗΠΑ κατάφεραν να δημιουργήσουν ένα είδος βιολογικού βηματοδότη που θα μπορούσε να αντικαταστήσει τα ηλεκτρονικά εμφυτεύματα.

Η ανθρώπινη καρδιά διαθέτει το δικό της βηματοδότη, το λεγόμενο φλεβόκομβο, μια ομάδα μερικών χιλιάδων κυττάρων που βρίσκονται στον αριστερό κόλπο και παράγουν αυθόρμητους ηλεκτρικούς παλμούς. Οι παλμοί αυτοί λειτουργούν ως μετρονόμος για τις συγχρονισμένες συσπάσεις του μυοκαρδίου.

Οι ηλεκτρονικοί βηματοδότες λειτουργούν ουσιαστικά ως τεχνητοί φλεβόκομβοι και αποκαθιστούν τον κανονικό καρδιακό ρυθμό. Σώζουν χιλιάδες ζωές κάθε χρόνο, απαιτούν όμως χειρουργική επέμβαση για την τοποθέτησή τους, χρειάζονται αλλαγή μπαταρίας κάθε λίγα χρόνια και ενέχουν τον κίνδυνο μόλυνσης.

Τη λύση θα μπορούσε να δώσει η γονιδιακή θεραπεία που δοκίμασαν σε χοίρους ερευνητές του Ιατρικού Κέντρου «Κέδροι του Σινά» στο Λος Άντζελες. Η μελέτη δημοσιεύεται στην επιθεώρηση Science Translational Medicine.

Σε πρώτη φάση η ερευνητική ομάδα χρησιμοποίησε ραδιοκύματα υψηλής συχνότητας για να καταστρέψει το φλεβόκομβο σε 12 χοίρους -τα πειραματόζωα έζησαν, δεδομένου ότι η καρδιά διαθέτει δευτερεύοντες, πιο ασθενείς φυσικούς βηματοδότες, ωστόσο οι καρδιακοί παλμοί έπεσαν στους 50 ανά λεπτό, το μισό από ό,τι το φυσιολογικό στους χοίρους σε κατάσταση ηρεμίας.

Ακολούθως διοχετεύθηκε με ένεση απευθείας στην καρδιά ένας τροποποιημένος ιός, σχεδιασμένος να μεταφέρει στα κύτταρα ένα γονίδιο των χοίρων, με την ονομασία Tbx18, το οποίο εμπλέκεται στην ανάπτυξη της καρδιάς.

Μία μόλις μέρα αργότερα, τα κύτταρα που είχαν προσλάβει το γονίδιο άρχισαν να εκφράζουν γονίδια του φλεβοκόμβου. Η καρδιά απέκτησε ουσιαστικά έναν νέο βιολογικό βηματοδότη, σε διαφορετική θέση από τον κατεστραμμένο φλεβόκομβο.

Ο καρδιακός ρυθμός διέμεινε σε φυσιολογικές τιμές στις δύο εβδομάδες που διήρκεσε η μελέτη, αν και παρουσίασε μια ελαφρά μείωση τις τελευταίες ημέρες.

Οι ερευνητές αναγνωρίζουν ότι η γονιδιακή θεραπεία ίσως προσφέρει παροδικά μόνο αποτελέσματα. Ακόμα κι έτσι, όμως, θα ήταν χρήσιμη σε ασθενείς από τους οποίους αφαιρείται προσωρινά ο προσωρινός βηματοδότης λόγω λοίμωξης, ή ακόμα και σε βρέφη και παιδιά στα οποία η τοποθέτηση βηματοδότη είναι δύσκολη εξαιτίας της ταχείας ανάπτυξης του σώματος.

Οι ερευνητές βρίσκονται ήδη σε επαφές με την FDA (την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων) για το σχεδιασμό κλινικής μελέτης σε ανθρώπους.

Εκτιμούν όμως ότι αυτό απέχει περίπου δύο με τρία χρόνια.