Ελπίδες στους ασθενείς με β-θαλασσαιμία από επιστημονικές έρευνες

Μεγάλες προσδοκίες σε ασθενείς με διάφορους γονότυπους β-θαλασσαιμίας, για την επίτευξη και διατήρηση ανεξαρτησίας από μεταγγίσεις, με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας, δίνουν έρευνες επιστημόνων.

Για την ακρίβεια, παιδιά, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους β-Θαλασσαιμίας, εξαρτώμενοι από τη μετάγγιση, πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα αιμοσφαιρίνης (Hb ≥10,5 g/dL).

Αυτό έγινε έπειτα από έρευνες Φάσης 3 γονιδιακής θεραπείας, που ανακοίνωσε η bluebird bio.

«Με πάνω από μια δεκαετία κλινικής εμπειρίας στην αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και γονότυπων, έχουμε δομήσει την πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των εκβάσεων της θεραπείας στον χώρο», δήλωσε ο David Davidson, M.D., επικεφαλής Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος   της bluebird bio.

«Βλέποντας τους ασθενείς να επιτυγχάνουν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις και να διατηρούν αυτό το θετικό κλινικό όφελος σε βάθος χρόνου με σταθερά  επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αντικατοπτρίζεται το αρχικό μας όραμά μας για τη γονιδιακή θεραπεία για τη β-Θαλασσαιμία.

Τα συσσωρευμένα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δείχνουν βελτιώσεις στην ιστολογία του μυελού των οστών, στην ισορροπία σιδήρου και στη βιολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων υποστηρίζουν τη δυνατότητα της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία να διορθώσει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της εξαρτώμενης από μετάγγιση νόσου», συμπλήρωσε.

Σε σύνολο, 60 παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με όλους τους γονότυπους β-θαλασσαιμίας εξαρτώμενους από τη μετάγγιση  έχουν υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία στις έρευνες Φάσης 1/2 Northstar (και στις  έρευνες  Φάσης 3 Northstar-2 καθώς και Northstar-3 (HGB-212) από τις 3 Μαρτίου 2020.

Η εξαρτώμενη από μετάγγιση β-Θαλασσαιμία είναι μια σοβαρή γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνης που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση  ή απουσία Hb ενηλίκων.

Προκειμένου να επιβιώσουν, οι ασθενείς με...

Πηγή/Περισσότερα: in.gr